#基因疗法# 【科学家开发基于深度学习的预测模型，有望在基因疗法等领域获得应用】
“#人工智能# 和基因编辑是当下两个比较热门的研究领域，而我们这项研究正是这两者之间的有效结合。在我看来，生物学与人工智能的结合是一个非常有发展潜力的方向。我们的研究只是一个开始，相信今后一定会有更多优秀的成果诞生。”美国国家儿童医院和乔治·华盛顿大学助理教授李炜表示。
据介绍，作为原核生物的一种保护机制，规律间隔成簇短回文重复序列和其关联（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats and CRISPR-associated，CRISPR/Cas）系统能够有效地抵抗外来遗传物质的入侵。基于其开发出的基因编辑技术，近年来也在基因治疗、生物医学等领域应用广泛。
在这些基因编辑技术中，用于 DNA 编辑的 CRISPR-Cas9 较为常见，而 CRISPR-Cas13（包括 Cas13a、Cas13b、Cas13c、Cas13d 等），则属于专门靶向单链 RNA 的系统。
在应用 CRISPR-Cas13d 的过程中，相关领域内的科研人员们发现了一个重要问题，即如何才能准确地预测 CRISPR-Cas13d 导向依赖的靶内（on-target）和靶外 (off-target) 效应。
为了解决该问题，李炜课题组与中国#东北大学# 的费腾教授课题组合作，进行了 CRISPR-Cas13d 的高通量筛选，并设计了一个名为“DeepCas13”的深度学习模型，用于预测 CRISPR-Cas13d 的靶向活性。
简单来说，该研究攻克了 Cas13d 这种基因编辑工具的“导航”问题，也就是如何设计特定的向导 RNA（single guide RNA，sgRNA），使其能够帮助核酸酶找到指定靶标 RNA 的位置。
“我们针对多个靶标 RNA，先设计了大量的 sgRNA，相当于为 CRISPR-Cas13d 系统设计了许多条前往终点的道路，再通过高通量的筛选体系评价每条道路的效果，继而通过机器学习模型，高效精准地总结出达到目标位置的合适路径的规律，即找出 sgRNA 的合理设计原则。”费腾表示。
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科学家开发基于深度学习的预测模型，有望在基因疗法等领域获得应用
“#人工智能# 和基因编辑是当下两个比较热门的研究领域，而我们这项研究正是这两者之间的有效结合。在我看来，生物学与人工智能的结合是一个非常有发展潜力的方向。我们的研究只是一个开始，相信今后一定会有更多优秀的成果诞生。”美国国家儿童医院和乔治·华盛顿大学助理教授李炜表示。
据介绍，作为原核生物的一种保护机制，规律间隔成簇短回文重复序列和其关联（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats and CRISPR-associated，CRISPR/Cas）系统能够有效地抵抗外来遗传物质的入侵。基于其开发出的基因编辑技术，近年来也在基因治疗、生物医学等领域应用广泛。
在这些基因编辑技术中，用于 DNA 编辑的 CRISPR-Cas9 较为常见，而 CRISPR-Cas13（包括 Cas13a、Cas13b、Cas13c、Cas13d 等），则属于专门靶向单链 RNA 的系统。
在应用 CRISPR-Cas13d 的过程中，相关领域内的科研人员们发现了一个重要问题，即如何才能准确地预测 CRISPR-Cas13d 导向依赖的靶内（on-target）和靶外 (off-target) 效应。
为了解决该问题，李炜课题组与中国#东北大学# 的费腾教授课题组合作，进行了 CRISPR-Cas13d 的高通量筛选，并设计了一个名为“DeepCas13”的深度学习模型，用于预测 CRISPR-Cas13d 的靶向活性。
简单来说，该研究攻克了 Cas13d 这种基因编辑工具的“导航”问题，也就是如何设计特定的向导 RNA（single guide RNA，sgRNA），使其能够帮助核酸酶找到指定靶标 RNA 的位置。
“我们针对多个靶标 RNA，先设计了大量的 sgRNA，相当于为 CRISPR-Cas13d 系统设计了许多条前往终点的道路，再通过高通量的筛选体系评价每条道路的效果，继而通过机器学习模型，高效精准地总结出达到目标位置的合适路径的规律，即找出 sgRNA 的合理设计原则。”费腾表示。
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科学家开发基于深度学习的预测模型，有望在基因疗法等领域获得应用
